L'obiettivo generale del corso è quello di rendere lo studente in grado di: 1) apprendere i concetti fondamentali della terapia genica e della sostituzione genica; 2) avere una panoramica sulla terapia ad RNA con un focus specifico sulle tecnologie ASO, siRNA, SINEUP e deadCas9; 3) conoscere gli approcci di riposizionamento dei farmaci. Come risultati di apprendimento, ci aspettiamo di formare un futuro biotecnologo in grado di applicare efficacemente questi approcci nel contesto della medicina personalizzata.
Prerequisiti
Buone conoscenze nel campo della biologia generale e molecolare e della genetica umana: struttura e funzione di DNA e RNA; sintesi proteica; geni e cromosomi; modelli di ereditarietà (dominante/recessiva/legata all'x); mutazioni genetiche e meccanismi patogenetici associati a malattie
Metodi didattici
Lezioni frontali. Il materiale didattico sarà messo a disposizione degli studenti; le lezioni saranno organizzate in modo tale che tutti gli argomenti siano supportati da esempi pratici, a dimostrazione di come l'argomento in discussione possa avere un'applicazione pratica nella loro futura attività professionale. L'interazione insegnante-studenti sarà il più possibile stimolata.
Verifica Apprendimento
L'esame sarà comprensivo dei tre moduli di "Terapie Non Farmaceutiche I" (i.e. Terapia Genica, Immunoterapia e Virus e Vaccini), si svolgerà in forma scritta con domande a risposta aperta e comprenderà tutti gli argomenti trattati durante le lezioni.
Testi
Titolo: RNA Therapeutics . The Evolving Landscape of RNA Therapeutics Autori:Giangrande Editore:Elsevier - Edizione:2022
Titolo: Handbook of Cell and Gene Therapy From Proof-of-Concept through Manufacturing to Commercialization Autori:Hazel Aranha, Humberto Vega-Mercado Editore:Routledge - CRC Press Edizione:2023
Contenuti
Il programma tratterà diversi argomenti nel campo della terapia genica e della medicina personalizzata: terapia genica mediata da CRISPR/Cas9; sostituzione genica, terapie ad RNA (ASO, siRNA, modifica dell'epigenoma mediante deadCas9, SINEUP, agonisti e antagonisti dei miRNA), approcci di riposizionamento di farmaci; strategie di delivery.
Lingua Insegnamento
INGLESE
Altre informazioni
Per appuntamenti e domande contattare:elisa.giorgio@unipv.it