ID:
509970
Durata (ore):
24
CFU:
3
SSD:
GENETICA MEDICA
Anno:
2025
Dati Generali
Periodo di attività
Primo Semestre (29/09/2025 - 16/01/2026)
Syllabus
Obiettivi Formativi
L'obiettivo generale del corso è quello di rendere lo studente in grado di: 1) apprendere i concetti fondamentali della terapia genica e della sostituzione genica; 2) avere una panoramica sulla terapia ad RNA con un focus specifico sulle tecnologie ASO, siRNA, SINEUP, APTAMERs e deadCas9; 3) conoscere gli approcci di riposizionamento dei farmaci. Come risultati di apprendimento, ci aspettiamo di formare un futuro biotecnologo in grado di applicare efficacemente questi approcci nel contesto della medicina personalizzata.
Prerequisiti
Buone conoscenze nel campo della biologia generale e molecolare e della genetica umana: struttura e funzione di DNA e RNA; sintesi proteica; geni e cromosomi; modelli di ereditarietà (dominante/recessiva/legata all'x); mutazioni genetiche e meccanismi patogenetici associati a malattie
Metodi didattici
Lezioni frontali. Il materiale didattico sarà messo a disposizione degli studenti; le lezioni saranno organizzate in modo tale che tutti gli argomenti siano supportati da esempi pratici, a dimostrazione di come l'argomento in discussione possa avere un'applicazione pratica nella loro futura attività professionale. L'interazione insegnante-studenti sarà il più possibile stimolata.
Verifica Apprendimento
Esame scritto della durata di 40 minuti, composto da 4 domande aperte che coprono tutti gli argomenti trattati durante le lezioni. Scala di valutazione: 0-31 (30 e lode). L'esame si considera superato con un punteggio di almeno 18 su 30. Lo studente può scegliere di sostenere l'esame solo per il modulo di " Gene Therapy " o di combinarlo con i moduli di "Immunotherapy " e/o " Viruses and Vaccines ". Il risultato dell'esame di Gene Therapy sarà pubblicato su Esse3, dove gli studenti potranno accettare o rifiutare il voto. Per l'iscrizione, gli studenti devono iscriversi direttamente attraverso la loro area personale. Il voto finale del corso " NON PHARMACEUTICAL THERAPIES I " sarà registrato nel curriculum dello studente e rappresenterà la media aritmetica ponderata dei voti ottenuti nei moduli di Gene Therapy (3 CFU), Immunotherapy (3 CFU) e Viruses and Vaccines (3 CFU).
Testi
Titolo: RNA Therapeutics . The Evolving Landscape of RNA Therapeutics Autori:Giangrande Editore:Elsevier - Edizione:2022 Titolo: Handbook of Cell and Gene Therapy From Proof-of-Concept through Manufacturing to Commercialization Autori:Hazel Aranha, Humberto Vega-Mercado Editore:Routledge - CRC Press Edizione:2023
Contenuti
Il programma tratterà diversi argomenti nel campo della terapia genica e della medicina personalizzata: terapia genica mediata da CRISPR/Cas9; sostituzione genica, terapie ad RNA (ASO, siRNA, modifica dell'epigenoma mediante deadCas9, SINEUP, agonisti e antagonisti dei miRNA, APTAMERS), approcci di riposizionamento di farmaci; strategie di delivery.
Lingua Insegnamento
INGLESE
Altre informazioni
Per appuntamenti e domande contattare:elisa.giorgio@unipv.it
Corsi
Corsi
MEDICAL AND PHARMACEUTICAL BIOTECHNOLOGIES
Laurea Magistrale
2 anni
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Persone
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