Il corso intende fornire le competenze per la conoscenza dei metodi per la generazione, validazione e commercializzazione di prodotti medicinali di terapia avanzata, noti come Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), secondo la definizione e le linee guida dettate dalle agenzie regolatorie del farmaco (EMA e FDA).
Prerequisiti
È richiesta una solida preparazione in biologia cellulare, biologia molecolare e farmacologia.
Metodi didattici
Il corso si avvarra’ di lezioni frontali e presentazione di case studies servendosi anche di seminari tenuti da esperti del settore. Inoltre, una componente fondamentale del corso consisterà in gruppi di lavoro guidati dal docente, volti ad aiutare gli studenti ad analizzare un assessment report dell'EMA al fine di estrarre le informazioni essenziali sui test di qualità, efficacia e sicurezza di un ATMP.
Verifica Apprendimento
L'esame e’ orale e vertera’ sugli argomenti trattati a lezione, per verificare la padronanza della terminologia specifica sull’argomento e la conoscenza degli aspetti molecolari e le linee guida di riferimento per il disegno e la validazione preclinica e clinica di un ATMP.
Testi
Il materiale didattico consiste nelle diapositive presentate dal docente a lezione, corredate da pubblicazioni scientifiche e assessment reports ufficiali rilasciati da EMA inerenti gli esempi di ATMP presentati a lezione.
Contenuti
Il corso rappresenta un approfondimento avanzato dei concetti di farmacologia applicati a specifici casi studio. Dapprima, verranno classificate le diverse tipologie di ATMP, con un approfondimento specifico delle tecniche di ingegneria genetica e tissutale. Verranno in seguito descritti alcuni esempi di ATMP presenti in commercio, ripercorrendo il processo che ha portato dapprima alla identificazione del target molecolare e in seguito allo sviluppo e validazione preclinica dell'approccio terapeutico (aspetti di farmacocinetica, farmacodinamica e tossicologia) ed infine il percorso di sperimentazione clinica.
Lingua Insegnamento
INGLESE
Altre informazioni
I docenti forniranno le slides presentate a lezione come supporto integrativo alla didattica. Inoltre, qualora fosse necessario, il docente si impegna a fornire agli studenti il materiale integrativo piu’ idoneo alla preparazione dell’esame.
