Comprendere le fasi e le strategie del drug discovery e development. Consolidare le basi di chimica organica e interazione farmaco–target rilevanti per il design razionale di farmaci. Fornire una visione d’insieme dei farmaci biotecnologici (anticorpi, peptidi/peptidomimetici, oligonucleotidi/RNA-based). Comprendere il ruolo e l’importanza delle proprietà strutturali dei farmaci biotecnologici nel determinarne l’attività biologica e le loro potenziali applicazioni terapeutiche. Saper leggere in modo critico letteratura primaria e casi studio.
Prerequisiti
Basi di chimica organica, biochimica, biologia molecolare e farmacologia (livello laurea triennale). Saranno comunque previste lezioni di allineamento iniziale.
Metodi didattici
Lezioni frontali con supporto informatico
Verifica Apprendimento
L'esame consiste in una prova scritta costituita da esercizi, domande a risposta multipla e domande aperte. Verranno svolte delle esercitazioni durante il corso, in preparazione alla prova finale.
Testi
Il materiale didattico aggiornato sarà reso disponibile sulla piattaforma Kiro. Letteratura scientifica citata nel materiale didattico fornito
Contenuti
Parte 1 – Fondamenti e allineamento. Overview del processo di drug discovery e development. Richiami di chimica organica: gruppi funzionali, scaffold e classi biomolecolari rilevanti. Target biologici e interazione farmaco–target; principi di ADME e drug-likeness. Parte 2 – Rational Drug Design. Ligand-based drug design vs Structure-based drug design: SAR/QSAR, farmacofori; strutture del target (PDB, AlphaFold). Parte 3 – Farmaci biotecnologici. Introduzione e classificazione dei biotech drugs. Anticorpi terapeutici (mono/bispecifici, coniugati, glyco-engineered, nanobodies). Peptidi e peptidomimetici: principi di stabilità, design e modifiche; cenni a proteine ricombinanti/fattori di crescita. Oligonucleotidi e RNA-based drugs (antisenso, siRNA, aptameri).
