509962 - PHARMACEUTICAL THERAPIES I - DRUGS & DISEASES

insegnamento

ID:

509962

Durata (ore):

48

CFU:

SSD:

FARMACOLOGIA

Anno:

2026

Periodo di attività

Primo Semestre (28/09/2026 - 15/01/2027)

Obiettivi Formativi

Al termine del corso, gli studenti dovranno essere in grado di comprendere e commentare criticamente i principi di base delle più importanti tecnologie più avanzate ed innovative attualmente impiegate nella scoperta farmacologica di nuovi bersagli e nei campi biotecnologici correlati. Inoltre, gli studenti dovranno dimostrare di aver compreso i vantaggi e le potenziali criticita’ dell’utilizzo di svariati approcci farmacologici (dalle molecole di sintesi ai farmaci biotecnologici e approcci di teranostica) per la diagnosi e il trattamento di alcune patologie descritte nel corso.

Prerequisiti

È richiesta una solida preparazione in biologia cellulare, biologia molecolare, farmacologia e vie di trasduzione del segnale. Inoltre, è altamente raccomandata la conoscenza dei principi di base dei più comuni test e tecniche biochimiche.

Metodi didattici

L'insegnamento si avvale di lezioni frontali e di attività di presentazione in Power Point. Alcune lezioni saranno organizzate come Journal Club, e prevederanno il commento di un articolo su un argomento trattato durante il corso. Le presentazioni in Power Point, stesse diapositive utilizzate nelle lezioni in aula, saranno messe a disposizione degli studenti nella sezione didattica sulla piattaforma del modulo KIRO.

Verifica Apprendimento

Il test di apprendimento sarà in forma scritta in lingua inglese sugli argomenti trattati a lezione. L’esame consistera’ in un test con domande a risposta multipla. La durata della prova è di due ore e la valutazione della prova viene effettuata in 30/30.

Testi

Diapositive fornite dal docente, articoli della letteratura scientifica, assessment reports di EMA commentati a lezione.

Contenuti

La prima parte del Corso (Prof Racchi) affrontera’ il ruolo delle biotecnologie nell’identificazione e validazione di nuovi bersagli terapeutici. Vie di trasduzione del segnale e scoperta di nuovi farmaci. Metodi di screening HTS; assay di secondi messaggeri , assay di attività di chinasi, studi binding TF-DNA, rtRT-PCR, geni reporter . meccanismi epigenetici e metodi utilizzati per il loro studio. Interazioni proteina-proteina; coimmunoprecipitazione, cromatografia di affinità, protein microarrays, two hybrid systems-2HS, proximity labeling e proximity ligation assay (PLA). Validazione dei target con siRNA, iCRISP, piccole molecule inibitrici e PROTAC. Metodi di separazione di single cellule; FACS, LCM and chip microfluidica. Organoidi e modelli di bioprionting 3D. Analisi multiomica a singola cellula, metodi di trascrittomica e multiomica spaziali.
La seconda parte del corso (Prof Peviani) si concentrerà su diverse patologie (come disturbi da accumulo lisosomiale, tumori cerebrali e disturbi neurodegenerativi) come esempi prototipici. Questi verranno utilizzati per illustrare il processo che porta dall'identificazione del target allo sviluppo di terapie. Un'attenzione particolare sarà dedicata agli ultimi progressi nello sviluppo dei farmaci, compresi i farmaci biotecnologici e l'uso delle nanoparticelle come strumenti per il rilascio di geni e farmaci, nonché per la teranostica.